Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat autorizarea în Uniunea Europeană a Redemplo, un nou medicament pentru adulții cu sindrom de chilomicronemie familială, o boală rară ereditară care poate provoca pancreatită acută potențial fatală.

Pe scurt

1. EMA recomandă acordarea unei autorizații de introducere pe piață în UE pentru Redemplo, destinat adulților cu sindrom de chilomicronemie familială.
2. Boala împiedică organismul să descompună lipidele și duce la niveluri extrem de ridicate ale trigliceridelor în sânge.
3. Redemplo conține plozasiran, un tratament siRNA first-in-class care blochează producția proteinei APOC3.
4. În studiul principal, pacienții tratați cu Redemplo au avut o reducere medie de 80% a trigliceridelor după 10 luni, față de 17% în grupul placebo.
5. Opinia CHMP va fi transmisă Comisiei Europene, care va decide asupra autorizației de introducere pe piață la nivelul UE.

EMA a anunțat la 24 aprilie 2026 că a recomandat autorizarea Redemplo pentru tratamentul adulților cu sindrom de chilomicronemie familială, cunoscut și sub acronimul FCS. Recomandarea a fost adoptată de Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA, CHMP, și reprezintă o etapă intermediară înaintea unei decizii finale a Comisiei Europene. Sindromul de chilomicronemie familială este o boală rară ereditară care împiedică organismul să descompună lipidele. Persoanele afectate au niveluri extrem de ridicate ale trigliceridelor în sânge, ceea ce poate provoca dureri abdominale severe, episoade de pancreatită acută potențial fatală, hepatosplenomegalie, diabet, lipsă de concentrare, pierderi de memorie și xantoame, adică leziuni cutanate umplute cu grăsime. Pacienții cu FCS trebuie să limiteze strict aportul de grăsimi prin dietă. EMA precizează însă că această măsură nu este întotdeauna fezabilă sau suficient de eficientă pentru reducerea trigliceridelor și prevenirea pancreatitei. Medicamentele tradiționale de reducere a lipidelor au un impact minim asupra nivelului trigliceridelor la pacienții cu această boală. Redemplo conține plozasiran, un tratament bazat pe small interfering RNA, siRNA, conceput pentru a bloca producția APOC3, o proteină care încetinește descompunerea grăsimilor. Prin blocarea acestei proteine, medicamentul reduce nivelul trigliceridelor din sânge și acumularea de grăsime în organism, ceea ce este așteptat să reducă riscul de pancreatită. Medicamentul se administrează o dată la trei luni, prin injecție subcutanată. EMA precizează că Redemplo nu necesită confirmare genetică a bolii, spre deosebire de alte medicamente autorizate care pot ajuta persoanele cu FCS confirmat genetic. Această diferență poate oferi o opțiune de tratament pentru mai mulți adulți diagnosticați cu FCS și poate răspunde unei nevoi medicale neacoperite. Recomandarea EMA se bazează pe datele unui studiu principal care a inclus 75 de adulți cu FCS. Toți pacienții au urmat o dietă controlată și au primit fie Redemplo, fie placebo. După 10 luni de tratament, pacienții care au primit Redemplo au avut o reducere medie de 80% a nivelului trigliceridelor din sânge, comparativ cu o reducere medie de 17% în grupul placebo. Efectul a fost observat atât la pacienții cu FCS confirmat genetic, cât și la cei diagnosticați clinic pe baza semnelor și simptomelor. EMA precizează că efectul a fost menținut pe durata de un an a studiului și până la cel puțin 18 luni. Studiul a arătat și un număr semnificativ mai mic de cazuri de pancreatită acută la pacienții tratați cu Redemplo, comparativ cu cei care au primit placebo. Cele mai frecvente reacții adverse raportate pentru Redemplo au fost hiperglicemia, cefaleea, greața și reacțiile la locul injectării. Opinia CHMP va fi transmisă Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind autorizația de introducere pe piață la nivelul UE. După acordarea autorizației, deciziile privind prețul și rambursarea vor fi luate la nivelul fiecărui stat membru, în funcție de rolul sau utilizarea medicamentului în sistemul național de sănătate. Redemplo este dezvoltat de Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited. Medicamentul a primit desemnarea de medicament orfan pentru tratamentul sindromului de chilomicronemie familială la 19 iulie 2021. După opinia pozitivă a CHMP, Comitetul pentru medicamente orfane, COMP, va evalua dacă desemnarea de medicament orfan trebuie menținută. Recomandarea EMA nu echivalează cu acces imediat pentru pacienți, deoarece autorizarea finală aparține Comisiei Europene, iar accesul efectiv depinde ulterior de deciziile naționale privind prețul și rambursarea.